当前，基因治疗正站在一个尴尬的节点上：技术能力在加速，而支付与监管能力正在成为一个新的瓶颈。
2026年，基因治疗的全球图景呈现明显的“两极分化”。在美国和欧洲，基因治疗的适应症持续扩展：美国食品药品监督管理局（FDA）将基因疗法Casgevy的适用年龄下调至2岁；欧盟批准了Itvisma覆盖更广泛的脊髓性肌萎缩症（SMA）人群。2026年8月，FDA批准了十余年来首个新的溶瘤病毒疗法Tudriqev。不过，在中国，基因治疗的商业化落地仍举步维艰。
“我们的产品发了两篇顶刊论文，不是因为药物质量不好，是因为没有人能够支付。”在近期举行的2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会上，信念医药联合创始人肖啸在圆桌讨论中表示，信念医药花了近一年半时间，才完成第一例患者用药的价格谈判，“30万元在中国标准来说是高的，但在欧美标准却是低的。”
这无疑是一个结构性困境。中国基因治疗在技术层面已经完成了从“跟跑”到“并跑”的跨越：9款CAR-T产品获批，首款AAV基因治疗药物上市在即，在In Vivo CAR-T、iPSC、基因编辑等前沿方向上，中国团队与国际同行站在同一起跑线甚至局部领先。但在商业闭环上，支付体系的缺位让大量创新悬在半空。
“如果只靠医保，显然不够。我们现在比较爱发电（用爱发电），我们是靠投资人在发电。”科济药业创始人李宗海直言。
双轨制下的加速与挑战
中国的基因治疗监管正在经历一场深刻的制度重构。2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）正式施行，标志着中国CGT（细胞与基因治疗）监管从“药械单轨”走向“药械+技术双轨”的格局。
双轨制的核心逻辑是分层管理。一条路径是传统的药品注册路径：以IND（药品注册路径）为目标，遵循GCP规范（药物临床试验质量管理规范），最终走向上市许可。另一条路径是“技术路径”：由研究者发起临床研究（IIT），在备案制下快速探索安全性、有效性和给药方案，最终通过临床转化应用审批实现技术落地。
制度设计的初衷是好的。IIT确实为中国CGT产业提供了独特的效率优势。一项学术研究统计显示，截至2024年，中国CGT领域的IIT数量已达1033项，从2015年起以年均超过11倍的速度增长。
“如果没有相对灵活的IIT，可能就没有今天中国CGT的百花齐放。”君联资本联席首席投资官王俊峰在CSGCT圆桌讨论中表示。
但制度的落地需要时间，而技术跑得更快。818号令落地前后，两起基因治疗死亡事件的曝光，将IIT路径的安全隐忧推到了聚光灯下。
2025年3月，一名6岁女孩在接受CHD3基因编辑治疗后死亡。2026年8月，又一起DMD患儿死亡事件被披露——在接受高剂量AAV载体全身给药后，因补体和细胞因子严重激活出现急性呼吸窘迫综合征。《柳叶刀》（The Lancet）随后发表社论，措辞罕见严厉：“基因编辑必须通过最安全的系统递送到患者体内。在挑战性部位（如大脑）进行基因编辑，或需要编辑大量组织（如肌肉）时，需要最高程度的谨慎和风险管理。”
两起事件的共同指向是腺相关病毒（AAV）递送系统。高剂量AAV触发的免疫毒性并非新问题，但杜氏肌营养不良症（DMD）等肌肉疾病恰恰需要高剂量全身给药，因为肌肉组织体量巨大、AAV转导效率有限。治疗窗的狭窄与风险的不可预测性，构成了这一技术路线的核心矛盾。
更值得反思的是信息透明度。两起死亡事件均发生数月后才被公开，且最初未出现在任何公开渠道。Lancet呼吁：“任何批准都应以严重不良事件（包括死亡）立即披露为条件。”
规范之路的三个命题
第一，临床研究（IIT）的质量标准必须从“灵活”走向“可验证”。
前述818号令确立了备案制，但备案不等于免于监管。“国家和行业已经意识到，IIT需要的不是放松，而是一套与IND质量要求接轨、但适配早期探索特点的标准体系。”一位长期从事CGT法规研究的学者在解读细则时指出。
李宗海在CSGCT讨论中提出一个关键判断：“我不认为中国IIT数据的质量是一个挑战。因为我们做IIT是要花很多钱的——几百上千万甚至上亿元，谁有空去造数据？”但他同时也承认，IIT的规范性需要加强，“安全控制不能懵。”
从操作层面，这意味着：IIT的受试者保护标准、不良事件报告机制、数据管理规范需要向GCP靠拢，但不必完全照搬药品注册的繁复流程。818号令配套的《临床研究备案指导清单》和十四项技术指引，正在试图建立这样一套“中间标准”。
第二，递送系统的安全性评价需要成为独立的前置门槛。
Lancet社论的核心建议之一是：基因编辑的审批必须由包含临床医生、基因编辑科学家、毒理学家、免疫学家、载体生物学家和伦理学家在内的专家小组进行前置评估。这一建议针对的正是当前IIT实践中“先做再说”的倾向。
AAV毒性、脂质纳米粒（LNP）的脱靶效应、基因编辑的染色体重排风险——这些都不是传统药物毒理学能够充分覆盖的领域。对于靶向肝脏以外器官或需要跨越血脑屏障的应用，风险等级需要被系统性地重新评估。
第三，支付端需要一场与科学创新同步的制度创新。
“仅靠国内是绝对不够的。”王俊峰在CSGCT圆桌上的判断几乎无人反驳。基因治疗“一针治愈、终身有效”的特性，与传统药物经济学“持续用药、持续付费”的逻辑根本冲突。肖啸提出的“分期付款+商保+慈善捐赠+银行贷款”的多层次支付方案，本质上是在为一个缺乏融资工具的高值疗法寻找出路。
李宗海的呼吁更具政策指向性：“不同历史阶段，政策要作出调整。公积金解决了住房问题，医疗健康也需要类似的制度设计。”
基因治疗的未来，不仅取决于AAV载体能不能更安全、基因编辑能不能更精准，更取决于一个更基础的问题：当科学的承诺跑在制度前面时，我们是让制度追赶科学，还是让科学等待制度？
从2026年的节点看，中国正在选择前者。818号令的落地、两起悲剧后的反思、行业对IIT标准化的共识凝聚——这些都在指向同一个方向：规范不是基因治疗的刹车，而是让它跑得更远的前提。
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马晓华
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